- Terapia molecular
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La terapia molecular es el tratamiento de enfermedades partiendo del conocimiento de la estructura y la función de la diana molecular, y diseñando nuevas moléculas (ADN, ARN, proteínas, etc.) que produzcan un efecto terapéutico al interrumpir, corregir, disminuir o aumentar la función de esa diana.
Ejemplos de terapias moleculares
Son muchas las enfermedades que podemos tratar con terapias moleculares, como las infecciosas y las genéticas.
- Enfermedades genéticas recesivas
- Trasplantar el órgano por otro cuyos tejidos al menos posean un alelo sano.
- Suministrar al órgano las enzimas que le faltan (terapia enzimática).
- Añadir el gen correspondiente al alelo sano de dicha enfermedad.
- Suministrar el producto proteico que no se produce, exógenamente.
- Trasplantar células madres.
- Enfermedades genéticas dominantes
- Inactivar los genes usando mutagénesis.
- Usar la recombinación para corregir el genotipo: convertir a alelos recesivos.
- Modificar genéticamente las células reproductoras del paciente, para que al menos los hijos no padezcan la enfermedad (terapia germinal).
- Terapia con oligonucleótidos, un método de silenciamiento de genes.
- Eliminar el producto tóxico periódicamente.
- Manipular los reguladores genéticos para paliar la expresión del gen defectuoso.
- Enfermedades infecciosas
- Para combatir la tuberculosis y la bacteria Staphylococcus aureus resistente a meticilina (que produce una amplia gama de enfermedades) se recurren a las vacunas y a los antibióticos.
- Contra el HIV, VHB y VHC se emplean vacunas y/o antirretrovirales.
- Para la malaria, aun se están desarrollando tratamientos efectivos.
Consideraciones previas a la terapia
Antes de llevar a cabo una terapia molecular, hay que considerar una serie de pautas. Por ejemplo:
- Hay que tener en cuenta las necesidades del paciente, y si dicha terapia las cubrirá.
- Debe estar testeado en modelos animales y haber sobrellevado ensayos clínicos.
- Debe conocerse bien el problema y cómo nuestra terapia lo va a abordar, para evitar efectos secundarios indeseados.
- En la evolución de la terapia, la legislación y las inversiones también serán decisivas.
Véase también
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